Sperimentazione nuovi farmaci

Ci sono studi clinici in cui si sperimentano nuovi farmaci in prima o seconda linea, nella speranza che questi possano dare risultati migliori di quelli che si stanno ottenendo con le terapie standard. 
Gli studi clinici sono classificati secondo quattro Fasi, le cui definizioni, di seguito riportate, sono fornite dall’NCI (National Cancer Institute ).

•  Fase I: sono il primo passo nella sperimentazione di un nuovo farmaco negli esseri umani. Si studia il miglior modo di somministrazione del farmaco (per es. per bocca, per somministrazione endovenosa, per iniezione) e la dose ottimale. La dose è di solito aumentata poco alla volta per trovare la dose massima che non provochi effetti collaterali nocivi. Poiché poco si sa circa i rischi e i benefici dei trattamenti che sono sperimentati, gli studi clinici di Fase I includono di solito un piccolo numero di pazienti.Obiettivo: valutare per la prima volta se la sostanza è tossica nell'uomo e qual è la dose soglia oltre la quale è meglio non andare. Poiché lo scopo non è quello di curare la malattia, i volontari selezionati possono anche essere soggetti sani (quasi mai per i farmaci antitumorali) e poco numerosi (qualche decina).
•  Fase II studiano la sicurezza e l’efficacia di un farmaco, valutano se il nuovo trattamento ha un effetto antitumorale (per esempio se riduce la dimensione del tumore o migliora i risultati delle analisi del sangue).Lo scopo di questa tappa è ancora diverso: si vuole, per la prima volta, verificare se effettivamente la cura è attiva contro la malattia per la quale è stata inventata, per cui si selezionano pazienti (in genere non più di un centinaio) il più possibile simili tra loro per caratteristiche individuali e della patologia. In questo modo i dati ottenuti sono chiaramente interpretabili. Anche in questa fase si fa attenzione a eventuali effetti collaterali e tossici.
•  Fase III confrontano i risultati ottenuti dalle persone che assumono il nuovo farmaco con quelli delle persone che fanno il trattamento standard (per vedere per esempio quale gruppo ha una percentuale di sopravvivenza maggiore o minori effetti collaterali). In molti casi gli studi passano alla Fase III solo dopo aver registrato risultati positivi negli studi di Fase I e II. Studi di Fase III possono includere centinaia di pazienti.Solo facendo crescere il numero di persone sottoposte alla sperimentazione (sempre però nell'ambito di un preciso protocollo) è possibile verificare se essa è veramente efficace e se esistono effetti collaterali rari, che difficilmente si possono scoprire finché la cura è somministrata a poche persone. A questo punto tutta la documentazione viene portata dalla casa farmaceutica detiene il brevetto del nuovo farmaco all'ente regolatore, che la esamina e approva la messa in commercio.
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  Fase IV: dopo che un trattamento è stato approvato ed è in commercio, in uno studio di Fase IV si valutano gli effetti collaterali che non erano evidenti nello studio di fase III. Migliaia di persone sono coinvolte in uno studio di fase IV.Ora la nuova cura è a disposizione di tutti, ma non viene abbandonata a se stessa: poiché possono comparire effetti collaterali rarissimi, nell'ordine di un caso su milioni di utilizzatori, è stata istituita la cosiddetta fase 4, chiamata anche sorveglianza postmarketing. Qualsiasi effetto collaterale, sia pur minimo e non notato nelle fasi precedenti, viene segnalato alle autorità che ne considerano l'importanza ed eventualmente cambiano le indicazioni o il foglietto illustrativo del farmaco, o, in casi veramente estremi, dispongono il ritiro della cura dal commercio